Генотерапия: ал эмне, кандай жасалат жана эмнени дарыласа болот

Мазмун

• Ал кандайча жасалат
• CRISPR техникасы
• Автомобилдин T-Cell техникасы
• Ген терапиясы айыктыра турган оорулар
• Ракка каршы ген терапиясы

Ген терапиясы, ошондой эле ген терапиясы же генди түзөтүү деп аталган, генетикалык оорулар жана рак сыяктуу татаал ооруларды алдын-алууда жана белгилүү бир гендерди өзгөртүү менен пайдалуу боло турган ыкмалардын жыйындысынан турган инновациялык дарылоо ыкмасы.

Гендер тукум куучулуктун негизги бирдиги деп аныкталышы мүмкүн жана нуклеин кислоталарынын белгилүү бир ырааттуулугунан турат, б.а. ДНК жана РНК, жана адамдын мүнөздөмөлөрүнө жана ден-соолугуна байланыштуу маалыматтарды алып турушат. Ошентип, дарылоонун бул түрү оору менен жабыркаган клеткалардын ДНКсында өзгөрүүлөрдү жаратуудан жана бузулган ткандарды таануу жана анын жок болушуна көмөктөшүү үчүн организмдин коргонуу күчүн активдештирүүдөн турат.

Ушундай жол менен дарыланууга боло турган оорулар ДНКдагы кээ бир өзгөрүүлөрдү камтыйт, мисалы, рак, аутоиммундук оорулар, диабет, ыйлаакча фиброзу, башка дегенеративдик же генетикалык оорулар, бирок, көп учурда алар өнүгүү баскычында . тесттер.

Ал кандайча жасалат

Ген терапиясы ооруларды дарылоо үчүн дары-дармектердин ордуна гендерди колдонуудан турат. Ал ткандардын генетикалык материалын оорунун бузулушуна алып келиши мүмкүн, бул нормалдуу башка нерсе. Учурда, ген терапиясы CRISPR техникасы жана Car T-Cell техникасы болгон эки молекулярдык техниканын жардамы менен жүргүзүлүп жатат:

CRISPR техникасы

CRISPR техникасы ДНКнын ооруларга байланыштуу белгилүү бир аймактарын өзгөртүүдөн турат. Ошентип, бул ыкма гендерди белгилүү бир жерлерде, так, тез жана арзан жол менен өзгөртүүгө мүмкүндүк берет. Жалпысынан, техниканы бир нече этапта аткарууга болот:

• Максаттуу гендер же ырааттуулук деп атоого боло турган конкреттүү гендер аныкталат;
• Идентификациядан кийин окумуштуулар максаттуу аймакты толуктап турган "жетекчи РНК" ырааттуулугун түзүшөт;
• Бул РНК көздөгөн ДНК ырааттуулугун кесүү менен иштеген Cas 9 белогу менен бирге клеткага жайгаштырылган;
• Андан кийин, мурунку тизмекке жаңы ДНК тизмеги киргизилет.

Көпчүлүк генетикалык өзгөрүүлөр соматикалык клеткаларда жайгашкан гендерди, башкача айтканда, генетикалык материалдарды камтыган, муундан муунга өтпөгөн клеткаларды камтыйт, өзгөрүүнү ошол эле адамга чектейт. Бирок CRISPR ыкмасы жыныс клеткаларына, башкача айтканда, жумурткага же спермага жасала турган изилдөө жана тажрыйбалар пайда болуп, техниканын колдонулушу жана адамдын коопсуздугу үчүн анын коопсуздугу жөнүндө бир катар суроолорду жараткан. .

Техниканын жана гендерди түзөтүүнүн узак мөөнөттүү кесепеттери азырынча белгисиз. Окумуштуулар адамдын гендери менен иштөө адамдын өзүнөн-өзү пайда болгон мутациялардын пайда болушуна сезимтал болуп, иммундук системанын ашыкча активдешүүсүнө же олуттуу оорулардын чыгышына алып келиши мүмкүн деп эсептешет.

Өз-өзүнөн чыккан мутациялардын жана келечектин муундары үчүн өзгөрүүнүн трансмиссиялык мүмкүнчүлүгүнүн айланасында жүрө турган гендерди түзөтүү жөнүндө талкуудан тышкары, процедуранын этикалык маселеси да кеңири талкууланды, анткени бул ыкма наристенин денесин өзгөртүү үчүн колдонулушу мүмкүн мүнөздөмөлөрү, мисалы, көздүн түсү, бою, чачтын түсү ж.б.

Автомобилдин T-Cell техникасы

Car T-Cell техникасы буга чейин АКШда, Европада, Кытайда жана Японияда колдонулуп келген жана жакында Бразилияда лимфоманы дарылоодо колдонулуп келет. Бул ыкма иммундук системаны өзгөртүп, шишик клеткалары организмден оңой таанылып, жок кылынат.

Бул үчүн адамдын коргонуучу Т клеткалары алынып, химиялык антиген рецептору катары белгилүү болгон CAR генин клеткаларга кошуу менен алардын генетикалык материалы иштелип чыгат. Генди кошкондон кийин, клеткалардын саны көбөйүп, тийиштүү сандагы клеткалар текшерилгенден жана шишикти таануу үчүн ылайыкташтырылган структуралар болгондон кийин, адамдын иммундук системасынын начарлашы жана андан кийин ийне сайылганы байкалат. CAR гени менен модификацияланган коргонуу клеткалары.

Ошентип, шишик клеткаларын оңоюраак таанып баштаган жана ал клеткаларды натыйжалуу жок кылууга мүмкүнчүлүк берген иммундук системанын активдешүүсү бар.

Ген терапиясы айыктыра турган оорулар

Ген терапиясы ар кандай генетикалык ооруларды дарылоодо келечектүү, бирок кээ бирлери үчүн гана жасалышы мүмкүн же тестирлөө баскычында. Генетикалык редакторлоо, мисалы, кистикалык фиброз, тубаса сокурдук, гемофилия жана орок клеткасынын аз кандуулугу сыяктуу генетикалык ооруларды дарылоо максатында изилденген, бирок ал дагы олуттуу жана татаал оорулардын алдын алууга өбөлгө түзгөн ыкма катары каралды. , мисалы, рак, жүрөк оорулары жана ВИЧ инфекциясы сыяктуу.

Ооруларды дарылоо жана алдын алуу боюнча көбүрөөк изилдөөлөргө карабастан, гендердин түзөтүлүшү климаттын өзгөрүшүнө чыдамдуу болуп, мите курттарга жана пестициддерге туруштук бере турган өсүмдүктөрдө, ошондой эле аш болумдуу болууга багытталган тамактарда колдонулушу мүмкүн. .

Ракка каршы ген терапиясы

Ракты дарылоо боюнча ген терапиясы буга чейин айрым өлкөлөрдө жүргүзүлүп келген жана, мисалы, лейкемия, лимфома, меланома же саркоманын өзгөчө учурлары үчүн көрсөтүлгөн. Терапиянын бул түрү негизинен шишик клеткаларын таануу жана аларды жок кылуу үчүн организмдин коргонуу клеткаларын активдештирүүдөн турат, ал пациенттин денесине генетикалык жактан өзгөртүлгөн ткандарды же вирустарды сайып киргизет.

Келечекте ген терапиясы натыйжалуу болуп, рактын учурдагы дарылоо ыкмаларын алмаштырат деп ишенишет, бирок ал дагы эле кымбат жана заманбап технологияны талап кылгандыктан, химиотерапия, радиотерапия менен дарыланууга жооп бербеген учурларда көрсөтүлгөн болот. жана хирургия.