Эксперттен сураңыз: Миелофиброздун жетишкендиктери жана клиникалык сыноолору

Мазмун

• Миелофиброз үчүн акыркы жана уланып жаткан клиникалык сыноолор кандай болуп жатат?
• Акыркы миелофиброзду башкаруу же дарылоо боюнча кандайдыр бир жаңы жетишкендиктер болду беле?
• Кимдир бирөө миелофиброздун клиникалык сыноолоруна катышуу үчүн кайдан жана кантип тапса болот?
• Учурдагы дарылоолор миелофиброзду дарылоодо канчалык ийгиликтүү болду?
• Клиникалык сыноого катышуу коркунучу барбы?
• Миелофиброздун өрчүшүн алдын алуунун эң жакшы жолдору кайсылар?
• Миелофиброздун айыгышы мүмкүнбү?

Миелофиброз үчүн акыркы жана уланып жаткан клиникалык сыноолор кандай болуп жатат?

Миелофиброзду изилдөө үчүн абдан жигердүү убакыт. Бир нече жыл мурун, JAKARTA жана JAKARTA2 сыноолору көкүрөктүн кичирейип, JAK2 ингредиентинин fedratinib ингибитору менен симптомдордун жакшыргандыгын билдирген.

Жакында эле PERSIST сыноосу мультикиназа ингибиторунун пакритинибинин эффективдүүлүгүн көрсөттү. Ушул кызыктуу препарат үчүн III фаза жигердүү жалданууда. SIMPLIFY сынагы JAK1 / JAK2 момелотиниб ингибиторун кубандырган натыйжаларды көрсөттү.

Ондогон уланып жаткан клиникалык сыноолор миелофиброз үчүн мурунтан эле бекитилген дары-дармектер менен биргеликте жаңы дарыларды издеп жатат. Изилдөөлөр аяктагандыктан, бизде бул ооруну айыктыруучу куралдар көп болот деп үмүттөнөбүз.

Акыркы миелофиброзду башкаруу же дарылоо боюнча кандайдыр бир жаңы жетишкендиктер болду беле?

Албетте. Дарыгерлер JAK2 миелофиброзун дарылоонун маанисин Жакаки (рухолитиниб) 2011-жылы миелофиброзду дарылоого макул болгондон бери билишкен.

JAK2 ингибитору inrebic (fedratinib) өткөн жылы орто-2 же жогорку коркунучтуу миелофиброз үчүн бекитилген. Эми биз аны Жакандагы прогресстен же алдын-ала колдоно алабыз.

Пакритиниб дагы бир абдан кызыктуу дары. Сөөктүн чучугун баспагандыктан, бизде тромбоциттер саны аз пациенттерде колдонсо болот. Бул миелофиброз оорулууларынын дарылоо ыкмаларын чектей турган жалпы табылышы.

Кимдир бирөө миелофиброздун клиникалык сыноолоруна катышуу үчүн кайдан жана кантип тапса болот?

Сынакка катышуунун эң оңой жана мыкты жолу - бул доктуруңузга кайрылуу. Алар сиздин ооруларыңыздын түрүнө жана баскычына эң ылайыктуу экендигин билүү үчүн ондогон сыноолорду өткөрө алышат. Эгер сыноо дарыгердин кеңсесинде мүмкүн болбосо, алар сынакты сунуш кылган борборго жолдомолорду координациялай алышат.

Clinicaltrials.gov бул Улуттук ден-соолук институту жүргүзгөн маалымат базасы, анда болгон бардык клиникалык сыноолордун тизмеси келтирилген. Бардык адамдар карап чыга алат жана оңой изделет. Бирок, бул медициналык билими жок адамдар үчүн башаламан болушу мүмкүн.

Оорулуунун эдвокаси топтору клиникалык сыноолорду кошо алганда, бир катар темалар үчүн сонун ресурстар болуп саналат. MPN Билим берүү Фонду же MPN Эдвокаси жана Билим берүү Интернешнлине көз чаптырыңыз.

Учурдагы дарылоолор миелофиброзду дарылоодо канчалык ийгиликтүү болду?

Акыркы миелофиброзду башкаруу акыркы 10 жылдын ичинде чоң жолду басып өттү. Геномикалык анализдер тобокелдикти баалоо тутумубузду оңдоого жардам берди. Бул дарыгерлерге жилик чучугун трансплантациялоодон кимге көбүрөөк пайда алып келерин аныктоого жардам берет.

Эффективдүү миелофиброз дарыларынын тизмеси өсүүдө. Бул дары-дармектер бейтаптарга азыраак симптомдор жана узак жашоону жакшыртууга жардам берет.

Биз да барып турган көп иштер бар. Учурдагы жана келечектеги изилдөөлөр миелофиброз менен ооруган адамдардын натыйжаларын андан ары өркүндөтүү үчүн дагы көбүрөөк бекитилген терапияларды жана дарылоонун жакшыраак айкалыштарын алып келет деп үмүттөнөбүз.

Клиникалык сыноого катышуу коркунучу барбы?

Ар бир медициналык дарылоонун тобокелдиктери жана артыкчылыктары бар. Клиникалык сыноолордон тышкары болбойт.

Клиникалык сыноолор өтө маанилүү. Бул дарыгерлердин рактын жаңы жана өркүндөтүлгөн дарылоолорун табуунун бирден-бир жолу. Сыноолорго кабылган бейтаптар камкордукту башкаруунун мыкты ыкмаларын алышат.

Ар бир изилдөө үчүн тобокелдиктер ар түрдүү. Алар изилденген препараттын белгилүү бир терс таасирлерин, терапиянын артыкчылыктарынын жоктугун жана плацебо дайындоону камтышы мүмкүн.

Клиникалык сыноого катышуу үчүн маалыматтуу макулдукка кол коюңуз. Бул изилдөө тобу менен узак убакытка созулган процесс. Ден-соолукту коргоо тобу сизге бардык тобокелчиликтер менен пайдаларды кылдат карап чыгып, түшүндүрүп берет.

Миелофиброздун өрчүшүн алдын алуунун эң жакшы жолдору кайсылар?

Оорунун өрчүшүнө чындыгында кандайча таасир эте турганыбыз азырынча белгисиз. COMFORT сыноолорунан топтолгон маалыматтарды узак мөөнөткө байкоо жүргүзүү Жакаки менен дарылоо ошол кездеги эң мыкты терапияга салыштырмалуу жалпы жашоону эки эсеге көбөйтөт деп болжолдойт.

Бул жыйынтык бир аз талаштуу. Көк боордун кичирейишинен кийин жакшырган тамактануу сыяктуу кечигип өрчүү же башка артыкчылыктар болсо, анда аман калуу пайдасы барбы, түшүнүксүз.

Миелофиброздун айыгышы мүмкүнбү?

Узак мөөнөттүү ооруларды контролдоонун эң жакшы мүмкүнчүлүгү - клеткаларды трансплантациялоо деп аталган сөөк чучугун трансплантациялоо. Айрым бейтаптарды айыктырып жаткандай сезилет. Ишеним менен айтуу кыйын.

Трансплантация - бул жогорку тобокелдик, жогорку сыйлык. Бул процесстин катаалдыгына туруштук бере алган айрым бейтаптарга гана ылайыктуу. Сиздин врачыңыз жилик чучугун трансплантациялоо сизге ылайыктуубу же жокпу деп кеңеш бере алат жана консультация алуу үчүн тажрыйбалуу трансплантацияланган топко кайрылууну координациялайт.

Иви Алтомаре, MD, Дьюк университетинин медицина боюнча доценти жана Дьюк Рак Түйүндөрүнүн медициналык директорунун жардамчысы. Ал айыл жергесиндеги онкология жана гематология боюнча клиникалык сыноолордун маалымдуулугун жогорулатууга жана клиникалык багытка ээ болгон сыйлыкка ээ болгон педагог.