Омуртканын булчуңдарынын атрофиясын дарылоо жана терапия жөнүндө суроолорду берүү

Мазмун

• 1. "Жашоонун сапаты" терапиясынын кандай түрлөрү бар?
• 2. Рецепт менен дарылоо мага кандай жардам берет?
• 3. Мен SMA үчүн бир нече кызыктуу жаңы дарылоолор жөнүндө уктум. Алар эмне жана алар мен үчүн барбы?
• 4. Мен клиникалык сыноолорго жакшы талапкерминби?
• Учуп кетүү

Омуртканын булчуңдарынын атрофиясын (SMA) айыктыра элек болсо да, дарылоо жана дарылоо ыкмалары бар. Бул жашоонун мүмкүн болушунча мыкты сапатына жетүүгө багытталган көп жолдор бар экендигин билдирет. SMA менен ооруган адамдар мүмкүн болушунча ыңгайлуу жана жемиштүү жашоо үчүн дарылоонун жана терапиянын ыкмаларына ишенишет.

Бирок симптомдордун жана катаалдыктын ар кандай түрлөрү менен, сиз өзүңүз же сүйгөн адамыңыз үчүн эмне жакшы экендигин кайдан билесиз? Сиздин жагдайыңызга туура келген жолду аныктоого жардам берүү үчүн, медициналык тейлөөчүгө кайрылган төрт суроо төмөндө келтирилген.

1. "Жашоонун сапаты" терапиясынын кандай түрлөрү бар?

Сизге жаккан нерселерди жасоо жана физикалык мүмкүнчүлүктөрүңүзгө туура келген кызыкчылыктарды изилдөө маанилүү. Булчуңдардын алсыздыгы жана атрофия физикалык күчкө таасир этпейт. Алар дем алуу, жутуу жана кээде сүйлөө жөндөмүнө олуттуу таасир этиши мүмкүн.

Мүмкүн болушунча жигердүү болуу, SMAнин өнүгүшүн басаңдатуу жана жашоонун жогорку сапатын сактоо үчүн өтө маанилүү. Физикалык терапия денени чыңдоого, биргелешкен кыймылсыздыктын алдын алууга жана күч-кубатты сактоого жардам берет. Созулган көнүгүүлөр спазмды азайтып, кыймылдын жана кан айлануу чөйрөсүн жакшыртууга жардам берет. Жылуулукту колдонуу булчуңдардын оорушун жана катуулугун убактылуу жеңилдетиши мүмкүн.

SMA өнүккөн сайын, сүйлөө, чайноо жана жутуу сыяктуу көйгөйлөрдү дарылоо мүмкүн. Көмөкчү шаймандар SMA баскан кишиге, алардын көз карандысыздыгын сактап калууга жардам бере алат.

2. Рецепт менен дарылоо мага кандай жардам берет?

Булчуңдардын оорушу жана карышуу, кыймыл чөйрөсүнүн төмөндөшү, чайноо, жутуу жана тамчылатуу көйгөйлөрүн рецепт менен дарыласа болот.

Улуттук Неврологиялык Бузуулар жана Инсульт Институту сиздин медициналык кызматкерден baclofen (Gablofen), тизанидин (Zanaflex) жана бензодиазепиндер сыяктуу булчуң релаксанттары жөнүндө суроону сунуштайт. Кээде ботулинум токсини түздөн-түз шилекей бездерине жаак спазмы же кууруу үчүн киргизилет. Ашыкча шилекейди амитриптилин (Элавил), гликопирролат (Робинул) жана атропин (Атропен) менен да дарылоого болот.

Депрессия жана тынчсыздануу SMA менен кездешүүчү эки кыйыр таасир. Кеңешчи же терапевт менен сүйлөшүү бул маселелерди чечүүнүн жакшы жолу болушу мүмкүн. Айрым учурларда, дары-дармек каражаттарын тиешелүү рецепт менен колдоо опция болуп саналат.

3. Мен SMA үчүн бир нече кызыктуу жаңы дарылоолор жөнүндө уктум. Алар эмне жана алар мен үчүн барбы?

Nusinersen (Spinraza бренди менен сатылат) биринчи FDA тарабынан бекитилген SMA дарылоосу болгон. Бул SMA үчүн айыктыруучу нерсе эмес, бирок ал жайлап кетиши мүмкүн. The New England Journal of Medicine журналында жарыяланган макалада бул дарыны кабыл алгандардын 40 пайызы оорунун басаңдашы байкалгандыгы айтылат. Көпчүлүк катышуучулар препарат менен булчуң күчүнүн жакшыргандыгын билдиришти.

Онасемноген абепарвовек (Zolgensma бренди менен сатылат) 2019-жылы FDA тарабынан бекитилген. Бул 2 жашка чейинки балдарга ген терапиясы. SMAнын эң көп кездешкен түрлөрүн дарылайт. Клиникалык сыноого катышкандар булчуңдардын кыймылын жана иштешин жакшыраак көрүштү жана сойлоп отуруу сыяктуу этаптарга жетишти.

Спинраза жана Золгенсма тарыхтагы эң кымбат дары-дармектердин катарына кирет. Бирок, сиз бул дары-дармектер менен жабылган-жатпагандыгын камсыздандыруу провайдериңизден билип алыңыз. Ошондой эле, өндүрүүчүлөрдүн чыдамдуу жардам программалары аркылуу каржылык жардам ала аласыз.

Спинразанын алгачкы дарылоосу 750 000 долларга бааланат. Кийинки дарылоолор дагы жүздөгөн миңдеген долларларды кошо алат. Золгенсма бир жолку дозасы $ 2,125,000 турат.

Сиздин медициналык камсыздоочу сиз дарылоону кабыл алаардан мурун бул дары-дармектерге байланыштуу бардык мүмкүн болгон артыкчылыктарды жана тобокелдиктерди түшүнүүгө жардам бериши керек.

4. Мен клиникалык сыноолорго жакшы талапкерминби?

SMA менен жашаган көптөгөн адамдар клиникалык сыноолорго кызыгышат, себеби алардын абалы жакшырат же айыгып кетет деп үмүттөнүшөт. Бирок клиникалык сыноолор көбүнчө татаал жана адамдар күткөндөн азыраак пайдалуу болушу мүмкүн. Негизги максат - ар дайым ачык рынокто натыйжалуу дарылоонун натыйжасы, бирок бул көпчүлүк дары-дармектердин натыйжасы эмес.

Чындыгында, сынамык дары-дармектердин көпчүлүгү эч качан FDA макулдугун алышпайт. 2016-жылы көзкарандысыз жана тастыкталган изилдөө күтүлбөгөн тенденцияны көрсөттү: 2004-жылдан бери FDA сынамык дары-дармектерге болжол менен кескин түрдө 10 пайызга чейин төмөндөдү. Башкача айтканда, бекитүү үчүн кайрылган ар 100 дары үчүн, процесстин 10 гана жолу жасалат. Анын курамына SMA дарылоочу дары-дармектер кирет. Cure SMA коммерциялык эмес уюмунун айтымында, ийгиликсиздиктин жогорку себептери - коопсуздук, натыйжалуулуктун жетишсиздиги жана өндүрүш көйгөйлөрү.

Соттук териштирүүгө катышуу - бул жеке чечим, ошондуктан сиз опциялардын тобокелдигине каршы кылдаттык менен таразалап көрүңүз. Сиздин медициналык камсыздоочу сизге ылайык келген изилдөөлөрдү табууга жардам берет, бирок күтүүлөрүңүздү башкаруу маанилүү. Сыноолордун бир кыйла тескери жолдору бар, бирок ден-соолугуна байланыштуу белгисиз коркунучтар бар. Көпчүлүк олуттуу натыйжаларды көрбөйт.

АКШнын активдүү сыноолорунун толук каталогун ClinicalTrials.gov сайтынан таба аласыз.

Учуп кетүү

Көптөгөн университеттер, ооруканалар, биотехнология илимпоздору жана коммерциялык фармацевттик компаниялар SMA дарылоонун жакшыраак жолдорун издеп жатышат. Ага чейин, өзүңүздүн варианттарыңызды түшүнүү жана дарылоо жөнүндө туура чечим чыгаруу, симптомдоруңузду башкарууга жана жашооңузду жакшыраак жүргүзүүгө жардам берет.